| Titre |
A Phase 3 Randomized Trial for Patients With De Novo AML Comparing Standard Therapy Including Gemtuzumab Ozogamicin (GO) to CPX-351 With GO, and the Addition of the FLT3 Inhibitor Gilteritinib for Patients With FLT3 Mutations |
| Protocole ID |
AAML1831 |
| ClinicalTrials.gov ID |
NCT04293562 |
| Type(s) de cancer |
Pédiatrique divers |
| Phase |
Phase III |
| Type étude |
Clinique |
| Médicament |
Thérapie standard avec gemtuzumab ozogamicine versus CPX-351 avec gemtuzumab ozogamicine |
| Institution |
CENTRE UNIVERSITAIRE DE SANTE MCGILL
 HOPITAL DE MONTREAL POUR ENFANTS
1001 boul. Décarie , Montréal, QC, H4A 3J1
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| Ville |
Montréal |
| Investigateur(trice) principal(e) |
Dre Sharon Abish
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| Coordonnateur(trice) |
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| Statut |
 Actif en recrutement |
| Critètes d'éligibilité |
- Tous les patients doivent être inscrits à l’étude APEC14B1 et avoir consenti à la sélection d’admissibilité (partie A) avant l’inscription et le traitement dans l’étude AAML1831. Des échantillons pour diagnostic doivent être fournis conformément au manuel de procédures. La stratification du risque ne sera pas possible sans la remise d’échantillons viables. Dans la mesure où plusieurs échantillons sont nécessaires, il convient d’envisager des techniques d’acquisition de la moelle osseuse telles que le repositionnement fréquent ou la réalisation de tests bilatéraux de la moelle osseuse afin d’éviter que le matériel soit insuffisant pour les études requises. Envisager de répéter le prélèvement de moelle osseuse avant de commencer le traitement si le matériel diagnostique est insuffisant pour les études requises.
- Les patients doivent être âgés de moins de 22 ans au moment de l’inscription à l’étude.
- Une LMA de novo doit être nouvellement diagnostiquée chez le patient selon la classification de l’Organisation mondiale de la santé (OMS) 2016, avec ou sans maladie extramédullaire
o Le patient doit présenter un des éléments ci-dessous :
§ ≥ 20 % de blastes de moelle osseuse (obtenus dans les 14 jours précédant l’inscription)
· Dans les cas où une fibrose étendue peut entraîner une ponction sèche, le nombre de blastes peut être obtenu à partir d’empreintes tactiles ou estimé à partir d’une biopsie adéquate de la moelle osseuse
§ < 20 % de blastes de moelle osseuse présentant une ou plusieurs des anomalies génétiques (échantillon obtenu dans les 14 jours précédant l’inscription)
§ Un hémogramme documentant la présence d’au moins 1 000 uL (c.-à-d. un nombre de globules blancs ≥ 10 000 uL avec ≥ 10 % de blastes ou un nombre de globules blancs ≥ 5 000 uL avec ≥ 20 % de blastes) de cellules leucémiques circulantes (blastes) si une aspiration ou une biopsie de la moelle osseuse ne peut être effectuée (dans les 7 jours précédant l’inscription)
- GROUPE C : Le patient doit être âgé de ≥ 2 ans au moment du rappel tardif
- GROUPE C : Le patient doit présenter un rapport d’allèles FLT3/ITD > 0,1 selon les données de l’oncologie moléculaire
- GROUPE C : Le patient ne présente pas de syndrome du QT long congénital ou de blocage cardiaque congénital
- GROUPE C : Les femmes en âge de procréer doivent accepter d’utiliser une méthode de contraception efficace pendant le traitement et pendant au moins 6 mois après la dernière dose de gilteritinib
- GROUPE C : Les femmes qui allaitent doivent accepter de ne pas allaiter pendant le traitement par le gilteritinib et pendant 2 mois après la dernière dose de gilteritinib
- GROUPE C : Les hommes en âge de procréer doivent accepter d’utiliser une méthode de contraception efficace pendant le traitement et pendant au moins 4 mois après la dernière dose de gilteritinib
- GROUPE D : Le patient doit être âgé de ≥ 2 ans au moment du rappel tardif
- GROUPE D : Le patient doit présenter l’une des mutations activatrices de FLT3 non ITD pertinentes sur le plan clinique, comme indiqué par Foundation Medicine
- GROUPE D : Les femmes en âge de procréer doivent accepter d’utiliser une méthode de contraception efficace pendant le traitement et pendant au moins 6 mois après la dernière dose de gilteritinib
- GROUPE D : Les femmes qui allaitent doivent accepter de ne pas allaiter pendant le traitement par le gilteritinib et pendant 2 mois après la dernière dose de gilteritinib
- GROUPE D : Les hommes en âge de procréer doivent accepter d’utiliser une méthode de contraception efficace pendant le traitement et pendant au moins 4 mois après la dernière dose de gilteritinib
- TESTS NEUROPSYCHOLOGIQUES : Le patient doit être inscrit dans le groupe A ou B. Les patients qui passent dans le groupe C ou D ne sont pas admissibles.
- TESTS NEUROPSYCHOLOGIQUES : Le patient doit être âgé de 5 ans ou plus au moment de l’inscription à l’étude
- TESTS NEUROPSYCHOLOGIQUES : Anglophone, francophone ou hispanophone
- TESTS NEUROPSYCHOLOGIQUES : Aucun antécédent connu de trouble neurodéveloppemental avant le diagnostic de LMA (p. ex. syndrome de Down, syndrome du X fragile, syndrome de William, retard mental)
- TESTS NEUROPSYCHOLOGIQUES : Aucune déficience visuelle ou motrice significative qui empêcherait l’utilisation de l’ordinateur ou la reconnaissance des stimulus visuels des tests
- Tous les patients ou leurs parents ou tuteurs doivent signer un formulaire de consentement éclairé
- Toutes les exigences de l’établissement, de la Food and Drug Administration (FDA) et du National Cancer Institute (NCI) relatives aux études chez les humains doivent être respectées
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| Critètes d'exclusion |
- Les patients atteints de néoplasmes myéloïdes avec une prédisposition germinale ne sont pas admissibles
- Anémie de Fanconi
- Syndrome de Shwachman-Diamant
- Patients présentant une trisomie 21 constitutionnelle ou un mosaïcisme constitutionnel de la trisomie 21
- Tout autre syndrome connu en lien avec une insuffisance de la moelle osseuse
- Toute tumeur maligne concomitante
- Leucémie myélomonocytaire juvénile (LMMJ)
- LMA avec chromosome de Philadelphie
- Leucémie aiguë à phénotype mixte
- Leucémie promyélocytaire aiguë
- Leucémie myéloïde aiguë provenant d’une myélodysplasie
- Tumeurs myéloïdes liées au traitement
- Administration d’un traitement anticancéreux antérieur, sauf dans les cas décrits ci-dessous :
o Hydroxyurée
o Acide tout-trans rétinoïque (ATTR)
o Corticostéroïdes (toute voie)
o Thérapie intrathécale administrée au moment du diagnostic
o En particulier, les inducteurs puissants du CYP3A4 et de la glycoprotéine P (gp-P) doivent être évités entre le moment de l’inscription et le moment où il est déterminé si le patient recevra du gilteritinib. Les patients recevant du gilteritinib devront éviter les inducteurs puissants du CYP3A4 et les inducteurs puissants de la gp-P pendant la durée du traitement de l’étude
- Les patientes enceintes, car des toxicités fœtales et des effets tératogènes ont été observés pour plusieurs des médicaments à l’étude. Les femmes en âge de procréer devront passer un test de grossesse
- Femmes en lactation qui prévoient allaiter leur nourrisson
- Patients sexuellement actifs en âge de procréer qui n’ont pas consenti à utiliser une méthode de contraception efficace pendant toute la durée de leur participation à l’étude
- GROUPE D : Les patients atteints du syndrome du QT long congénital ou d’un blocage cardiaque congénital ne sont pas admissibles pour ce groupe de traitement
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Groupe d'étude en oncologie du Québec